'Karapatang Magsubok' Ang Movement Nais ng Pangangalaga sa Pamamagitang May Kumuha ng mga Eksperimental na Gamot

Nang tumakbo si Lorraine Heidke-McCartin sa mga opsyon upang gamutin ang kanyang agresibong strain ng kanser sa suso - na diagnosed noong 2006 - ginawa niya kung ano ang gagawin ng maraming kababaihan sa kanyang posisyon. Siya at ang kanyang asawa ay nagsimulang naghahanap ng mga alternatibong paraan upang mailigtas ang kanyang buhay.

At tulad ng ibang mga tao na nakaharap sa grisyang orasan ng isang sakit na terminal, si Heidke-McCartin ay lumipat sa mga experimental na paggamot.

AdvertisementAdvertisement

Kasama nila ang isang gamot, na tinatawag na T-DM1, na naranasan pa rin sa mga klinikal na pagsubok at hindi pa naaprubahan ng Food and Drug Administration (FDA).

Iyon ang ibig sabihin ay may dalawang ruta lamang para sa kanya upang makakuha ng potensyal na nakapagliligtas na gamot na ito. Ang una ay upang magpatala sa isa sa mga patuloy na klinikal na pagsubok. Ngunit ang mga ito ay mayroon lamang silid para sa isang bahagi ng bilang ng mga tao na tumayo upang makinabang mula sa bawal na gamot sa sandaling ito ay ipinapakita na maging ligtas at mabisa.

Ang iba pang opsyon ay upang hilingin ang gamot sa pamamagitan ng pinalawak na programa ng pag-access, na nagpapahintulot sa "mahabagin na paggamit" ng mga pang-eksperimentong gamot ng mga pasyenteng may sakit na terminally. Noong panahong iyon, ang gumagawa ng bawal na gamot, ang Genentech division ng Roche Holding AG, ay may ganitong uri ng programa para sa T-DM1.

Advertisement

Ngunit bago makapag-request ng Heidke-McCartin ang gamot, tinatanggal ng kumpanya ang pinalawak na programa ng pag-access sa Boston, na binabanggit ang mga pagkaantala sa proseso ng pag-aproba ng FDA.

Sa mga taong may sakit na terminal at ilang mga pagpipilian para sa paggamot, ang kuwento ni Heidke-McCartin ay hindi karaniwan. Ito rin ay isa sa maraming naka-highlight sa website ng Arizona na nakabatay sa Goldwater Institute, isang konserbatibo at libertarian think tank.

AdvertisementAdvertisement

Ang organisasyon ay naghihikayat sa mga estado na ipasa ang mga "Karapatan sa Subukan" mga batas na nagpapahintulot sa mga pasyente, tulad ng Heidke-McCartin, na hindi karapat-dapat o hindi makalahok sa mga klinikal na pagsubok upang makakuha ng access sa mga pang-eksperimentong gamot. Upang gawin ito, ang mga pasyente ay dapat magkaroon ng rekomendasyon ng doktor at unang naubos ang lahat ng iba pang mga opsyon sa paggamot.

"Ang aming layunin ay talagang matulungan ang pagtaas ng access sa mga potensyal na nakapagliligtas na gamot," sabi ni Kurt Altman, ang direktor ng mga pambansang pangyayari at espesyal na tagapayo para sa Goldwater Institute.

Altman at isang kasamahan ay naglagda ng batas na ang isang lumalagong bilang ng mga estado ay ginamit bilang isang modelo para sa kanilang sariling mga pagkukusa. Ayon sa Regulatory Affairs Professionals Society, ang 19 na mga estado sa ngayon ay lumipas na ang Karapatan upang Subukan ang mga batas, na may Arizona aprubahan ito sa pamamagitan ng isang panukala sa balota noong Nobyembre. Bilang karagdagan, ang batas ay naghihintay para sa pirma ng gobernador sa tatlong estado.

Kanser sa Dibdib: Ang mga Klinikal na Pagsubok Para sa Akin?»

Di-kilalang mga Epekto sa Bahaw Maaaring Masusupil ang Kalidad ng Buhay

Sa ibabaw, ilang tao ang hindi sumasang-ayon sa isang batas na idinisenyo upang pabilisin ang pagkuha ng mga gamot sa mga taong may sakit na may sakit na wala ng iba pa. Ngunit sa sandaling lumakad ka sa mga detalye, hindi lahat sa komunidad ng medikal ay sumasang-ayon na ang Karapatan na Subukan ang batas ay makakatulong sa lahat ng mga pasyente.

AdvertisementAdvertisement

Ang isa sa mga pangunahing alalahanin ay ang mga batas na ito ay nag-target ng mga gamot na nasa mga klinikal na pagsubok at hindi pa inaprubahan ng FDA. Ito ay nangangahulugan na ang kanilang kaligtasan at pagiging epektibo ay hindi lubos na kilala.

"May ideya sa puntong iyon na hindi nila papatayin ang isang tao. Na sila ay relatibong ligtas, "sabi ni Craig Klugman, Ph. D., isang bioethicist at medikal na antropologo sa DePaul University. "Ngunit maaaring may maraming mga side effect at hindi kami magkakaroon ng ideya kung ano sila. "

Ang pinakamaagang uri ng mga klinikal na pagsubok - na kilala bilang phase I - ay dinisenyo upang subukan ang kaligtasan, tukuyin ang mga pangunahing epekto, at tukuyin ang pinakamahusay na dosis ng isang gamot na gagamitin. Ngunit ang mga pag-aaral na ito ay kasangkot lamang ng isang maliit na bilang ng mga tao.

Advertisement "[Ang isang gamot] ay maaaring makapagpataas ng sakit, maaari itong madagdagan ang pagdurusa, at gawin ang anumang oras na kanilang ginawa ay naiwang isang masayang karanasan - sa isang pangarap sa pipe. Craig Klugman, Ph.D., DePaul University

Sa sandaling ang isang gamot ay ginagawa ito sa pamamagitan ng yugtong iyon, ang mga malalaking pagsubok ay kinakailangan upang tiyakin kung gaano kahusay ang ginagawa ng droga. Ang mga huling yugto na ito ay maaari ring mahuli ang mga epekto na hindi lalabas sa mas maliliit na pagsubok.

Kahit na ang mga pasyente na may sakit sa pagkawala ay maaaring magkaroon ng walang natitirang mawala, ang hindi kilalang mga epekto ay maaaring lalala ang kanilang kalidad ng buhay patungo sa dulo.

AdvertisementAdvertisement

"Anumang oras na ang mga tao ay may kaliwa ay maaaring maging mas mas masahol pa," sabi ni Klugman. "Maaaring dagdagan ito ng sakit, maaari itong madagdagan ang pagdurusa, at gumawa ng kahit anong oras na ginagawa nila ay isang masayang karanasan - sa isang pangarap sa tubo. "

Mga Kritiko Nag-aalala Tungkol sa Drug Free-For-All

Sa teorya, Ang Karapatan na Subukan ay magpapahintulot sa mga pasyente na humiling ng isang eksperimentong gamot sa anumang yugto sa proseso ng pag-unlad nito. Subalit ang ilang mga promoters ng mas maaga na pag-access sa mga bawal na gamot sabihin na ang focus ay dapat na itulak ang mga promising na gamot sa mas mabilis - ang mga na ipinapakita sa klinikal na pagsubok upang gumana nang maayos sa minimal na mga alalahanin sa kaligtasan.

"Ang Abigail Alliance ay hindi kailanman nag-endorso ng isang libreng para sa lahat," sabi ni Frank Burroughs, tagapagtatag ng Abigail Alliance na nakabase sa Virginia, isang hindi pangkalakal na organisasyon na nagtulak para sa mas maaga na pag-access sa mga bagong gamot sa ilalim ng pag-unlad.

AdvertisementMatapos pa rin ang doktor sa mahigit na 100 oras upang makumpleto ang kinakailangang papeles upang mag-apply sa pamamagitan ng programa ng mahabagin na paggamit ng [FDA]. Kurt Altman, Goldwater Institute

Ang kanyang anak na babae, si Abigail, ay namatay dahil sa kanser sa ulo at leeg noong 21 taong gulang noong 2001. Bago siya namatay, sinabi ng kanyang mga doktor sa kanyang pamilya tungkol sa isang gamot na pang-experimental na naka-target sa parehong uri ng kanser na mayroon siya. Ang gamot ay mahusay na gumaganap sa mga klinikal na pagsubok sa oras, ngunit ang mga pag-aaral ay para sa colon cancer.Kaya hindi siya makapag-lumahok.

Ang kanyang pamilya ay nagtulak sa mga pharmaceutical company at Congress para ma-access ang gamot. Naglagay din sila ng malawak na kampanya sa media. Sa kabila ng publisidad, hindi inaprubahan ng FDA ang gamot hanggang apat na taon matapos siyang mamatay.

AdvertisementAdvertisement

Burroughs ay hindi nababahala tungkol sa Karapatan na Subukan ang humahantong sa isang libreng-para-lahat dahil natagpuan niya na maraming mga pasyente na may malubhang sakit ang gumagawa ng kanilang mga araling-bahay sa kung ano ang maaaring gumana para sa kanilang sakit.

"Madalas nating marinig ang mga pasyente na tumawag sa amin, na nagpapadala sa amin ng mga email - at kung minsan ay mga grupo ng mga pasyente - na tinitingnan nila ang isang gamot na nagpakita ng pangako sa mga unang klinikal na pagsubok, hindi lamang ng anumang mga gamot, "Sabi ng Burroughs.

Kumuha ng mga Katotohanan: Hanapin ang mga Lokal na Klinikal na Pagsubok »

Programang Mahabagin sa Paggamit ng FDA Masyadong Mabagal

Yamang ang mga estado ay nagsimula na nagpapakilala sa Kanan upang Subukan ang lehislatura - marami sa kanila lamang sa kasalukuyang sesyon - ang kilusan ay nakakuha ng maraming traksyon.

"Sana sa pagtatapos ng tag-init ay lampas pa sa kalahati ng mga estado na pumasa sa mga batas tulad nito," sabi ni Altman.

Ang FDA ay may mga panuntunan sa lugar mula noong 1987 na pinapayagan ang mga pasyente na ma-access ang mga pang-eksperimentong gamot sa ilalim ng ilang mga pangyayari.

Gayunpaman, ang mga kritiko ng pinalawak na programa sa pag-access ng FDA ay nagsasabi na ang prosesong ito ay nangangailangan ng sobra sa isang bagay na ang mga pasyenteng may sakit sa terminong walang sapat na oras.

Kapag mayroon kang mga promising na gamot na nagpapakita ng espiritu at kaligtasan sa maagang mga klinikal na pagsubok, kailangan namin ang mga gamot na naaprubahan nang mas maaga. Frank Burroughs, Abigail Alliance

Mayroong ilang mga tanda ng progreso sa lugar na ito. Inanunsyo ng FDA na mas maaga sa taong ito na ang pinalawak na form ng pag-access ay aabutin ng 45 minuto para sa isang doktor upang punan. Ngunit ang pagbabagong ito ay hindi pa naipatupad.

"Kahit na ang FDA ay nagpanukala ng isang pagbabago sa panuntunan, hanggang sa araw na ito ay hindi ito naging epekto," sabi ni Altman. "Kinakailangan pa rin ng manggagamot ang higit sa 100 oras upang makumpleto ang kinakailangang gawaing papel upang mag-apply sa pamamagitan ng programa ng mahabagin na paggamit ng [FDA]. "

At ito ay hindi kahit na isinasaalang-alang ang oras na kinakailangan para sa kumpanya ng gamot upang tumugon o para sa FDA upang suriin ang kahilingan, na maaaring magdagdag ng hanggang sa buwan. Karapatan na Subukan ang mga tagapagtaguyod ng pag-asa upang pabilisin ang buong proseso ng pagkuha ng mga gamot sa eksperimental sa mga pasyente.

"Kami ay nagtatakda sa antas ng estado upang subukang iwaksi ang dalawa hanggang apat na buwan hanggang sa dalawa hanggang apat na linggo, at sa kalaunan - sana - hanggang dalawa hanggang apat na araw," sabi ni Altman.

Pag-apruba ng Mas mabilis na Drug Maaaring Tulungan ang Karagdagang mga Pasyente

Para sa ilang mga tagapagtaguyod ng Karapatan na Subukan, ang batas ay tumatagal ng FDA sa labas ng proseso at nag-iiwan ng mga desisyon tungkol sa pangangalagang medikal kung saan ito nabibilang - sa pagitan ng isang pasyente at doktor. Ngunit ang iba ay nag-aalala na ang paggawa nito ay makikipagkompromiso lamang sa kaligtasan.

"Ang problema dito ay ang [Karapatan na Subukan] ay talagang pinahina ang sistema na mayroon kami na gumagana," sabi ni Klugman. "Mayroon kaming sistema ng pagsusuri ng FDA na sinusuri ang mga gamot upang matiyak na ligtas ang mga ito at tiyaking epektibo ang mga ito. Pinipigilan nito ang mga tao na masaktan ng mga gamot para sa karamihan."Ngunit ang Karapatan na Subukan ay hindi lamang ang paraan para sa paggamot sa mga pasyenteng may sakit na terminally ill. Kahit na sinusuportahan ng Abigail Alliance ang Karapatan na Subukan ang batas sa antas ng estado, nakatuon ang higit na lakas nito sa paghikayat sa FDA at Kongreso na pabilisin ang proseso ng pag-apruba ng mga umaasang gamot.

"Kapag may mga promising na gamot na nagpapakita ng espiritu at kaligtasan sa maagang klinikal na pagsubok, kailangan namin ang mga gamot na inaprubahan ng mas maaga," sabi ni Burroughs. "Iyon ang paraan upang matulungan ang karamihan ng mga tao na naubusan ng mga pagpipilian sa FDA at hindi makakakuha ng mga klinikal na pagsubok. "

Ang pagpapabilis sa pangkalahatang proseso ng pag-apruba ay maaari ring tumulong sa mga pasyenteng may sakit sa terminong ginamit sa iba pang mga paraan.

Karapatan na Subukan ang mga batas ay nagbibigay-daan sa mga pasyente na humiling ng isang gamot na pang-eksperimentong mula sa isang pharmaceutical company. Ngunit kung ikukumpara sa isang buong-scale na rollout ng isang inaprobahang gamot na FDA, limitado lamang ang mga batch ng mga experimental na gamot para sa mga klinikal na pagsubok. Ginagawa itong mahal ito.

Ang mga gamot na ito ay "hindi sakop ng seguro dahil ang pang-eksperimentong paggamot, sa pangkalahatan, ay hindi sakop ng seguro," sabi ni Klugman. "Hindi ito sakop ng iyong mga pederal na programa. Hindi ito sakop ng mga programa ng iyong estado. Kaya kailangan mong bayaran para sa ito sa labas ng bulsa. "

Mayroon ding problema ng limitadong availability. Sapagkat ang isang pasyente ay humihingi ng gamot sa pamamagitan ng Right to Try, hindi ito nangangahulugan na ang isang kumpanya ay may sapat na magagamit upang ibigay ang gamot sa mga tao sa labas ng mga klinikal na pagsubok.

Ito ay nangangahulugan na ang mga kompanya ng gamot ay kailangang magpasya kung aling mga pasyente ang makatanggap ng mga pang-eksperimentong gamot sa pamamagitan ng mga programa ng mahabagin na paggamit. Aling maaaring buksan ang mga ito bukas sa presyon o pag-atake mula sa mataas na profile ng mga kampanya ng social media sa pamamagitan ng mga pasyente at kanilang mga pamilya.

Bilang tugon sa mga hamon sa pagpapatakbo ng mga programa ng mahabagin na paggamit, inihayag ngayon ni Johnson & Johnson na lumikha ito ng isang independiyenteng advisory board. Ang grupong ito - na binubuo ng mga doktor, bioethicist, at tagapagtaguyod ng pasyente - ay susuriin ang mga kahilingan sa pharmaceutical division ng kumpanya para sa pag-access sa mga pang-eksperimentong gamot.

Magbasa Nang Higit Pa: Sa ilalim ng Mga Bagong Panuntunan, Lahat ng Mga Resulta sa Pagsubok sa Klinika Dapat Maging Ginawa ng Publiko »

Karapatan na Subukan ang Mga Pag-sign Pampublikong Push para sa Pagbabago

Masyadong madaling malaman kung paano maglaro ang paggalaw ng Karapatan na Subukan, ngunit Burroughs sabi ng isang bagay ay tiyak:

"Ang Karapatan na Subukan ang mga batas ay patuloy na nagpapadala ng isang malakas na signal sa FDA at sa Kongreso, sinasabing nais ng publiko ang pagbabagong ito," sabi ng Burroughs. "Gusto naming maaprubahan ang mga gamot na ito nang maaga. "

Mas mabilis na pag-apruba ay maaaring nakatulong sa anak na babae ng Burroughs. At maaaring ito rin ay nakapagpagaling sa pagbawi ni Heidke-McCartin.

Pagkatapos na sarado ng kumpanya ng droga ang pinalawak na programa ng pag-access sa Boston, nakuha ni Heidke-McCartin ang T-DM1 sa isa pang site sa Virginia. Kinakailangan ang pagkuha ng higit sa 16 biyahe pabalik-balik para sa paggamot bago ang FDA sa wakas ay pinahintulutan siyang dalhin ang gamot sa Boston.

Sa isang video sa YouTube tungkol sa kanyang karanasan, sinabi ni Heidke-McCartin ang damdamin ng maraming mga pasyente na may mga sakit sa terminal, kanilang mga pamilya, at mga nagtataguyod para sa mas mabilis na pag-apruba ng mga umaasang gamot.

"Kung may mga gamot na magagamit, at naipasa nila ang mga pamantayan ng kaligtasan," ang sabi niya, "walang tila isang dahilan kung bakit dapat mong i-hold ang mga ito pabalik mula sa isang tao. "

Matuto Nang Higit Pa Tungkol sa FDA»