Solong Iniksyon Maaaring permanenteng Lower Cholesterol, Panganib sa Atake ng Puso

Ang pag-edit ng genome ay maaaring maging hinaharap ng paggamot sa kolesterol. Ang mga mananaliksik mula sa Harvard Stem Cell Institute at ang University of Pennsylvania ay bumuo ng isang solong iniksyon na permanenteng binabawasan ang mga antas ng kolesterol sa mga daga sa pamamagitan ng pagbabago sa kanilang mga gene. Kung ito ay inangkop para sa paggamit sa mga tao, maaari itong bawasan ang panganib ng atake sa puso ng 40 hanggang 90 porsiyento.

Kiran Musunuru, Ph. D., isang katulong na propesor sa departamento ng stem cell at biological regenerative ng Harvard, sinabi na maaaring tumagal ng isang dekada upang ihanda ang diskarte para sa mga klinikal na pagsubok ng tao. Ang pag-aaral ay na-publish sa Circulation Research, isang American Heart Association journal.

advertisementAdvertisement

Dr. Si Daniel J. Rader ng Penn Medicine, na nagsagawa ng pananaliksik kasabay ng Musunuru, ay nagsabi na ang therapy ay gumagana sa pamamagitan ng pag-alter ng liver gene na tinatawag na PCSK9.

Noong 2003, natagpuan ng mga Pranses na siyentipiko na ang PCSK9 ay isang regulator ng kolesterol, at ang mga bihirang mutasyon sa gene ay mukhang masisi sa mataas na kolesterol at atake sa puso. Ang mga mutasyon na ito ay napakabihirang at limitado sa ilang pamilya sa buong mundo.

Sa isang kapana-panabik na twist, natagpuan ng mga mananaliksik sa Texas na mga 3 porsiyento ng mga taong may mga mutasyon ang nakakaranas ng kabaligtaran na epekto: ang mababang antas ng lipoprotein (LDL) na antas ng kolesterol mga 15 hanggang 28 porsiyento sa ibaba ng average.

Basahin ang Higit pa: Pagdaragdag ng Antibody Evolocumab sa Statins Maaaring Ibaba ang Cholesterol Dagdag pa »

Pagkalat ng Kapaki-pakinabang na Mutasyon

Musunuru at Rader ay naglalayong i-normal ang mga PCSK9 gen sa mga may huli na "depekto. "Ginamit nila ang teknolohiya na tinatawag na CRISPR / Cas9, na ginagawang mas madali ang pag-edit ng genome.

AdvertisementAdvertisement

Ang gene ng PCSK9 ay karaniwang ipinahayag sa atay, kung saan ito ay bumubuo ng protina na aktibo sa daluyan ng dugo at pinipigilan ang pagtanggal ng kolesterol mula sa dugo. Maraming mga kompanya ng droga ang bumubuo ng mga antibodies upang labanan ang PCSK9, sinabi ng Musunuru, ngunit kailangan ng mga tao ng mga iniksiyon bawat ilang linggo.

Sa kasalukuyan, maraming mga tao ang gumagamit ng mga gamot sa statin, tulad ng Lipitor, upang mapababa ang kolesterol, ngunit marami sa pagkuha ng mga gamot ay mayroon pa ring pag-atake sa puso. "Mayroon pa ring malaking pangangailangan para sa iba pang mga diskarte," sabi ni Musunuru sa isang pakikipanayam sa Harvard Gazette.

"Kung ano ang iniisip namin, na may ganitong teknolohiyang pag-edit ng genome, maaari tayong gumawa ng isang bagay na hindi natin maaaring gawin bago: gumawa ng mga permanenteng pagbabago sa genome sa antas ng DNA. Kaya ang tanong ay kung magagamit natin ang pag-edit ng genome upang gawing normal ang mga tao tulad ng mga taong ipinanganak na may 'mabubuting' mutasyon. "

Sinabi ni Musunuru na ang koponan ay nag-inject ng CRISPR / Cas9 sa atay, at ang karamihan sa mga kopya ng gene ng PCSK9 sa mga selula ng atay ng mice ay natumba sa loob ng tatlo hanggang apat na araw.Napansin ng mga mananaliksik ang 35 hanggang 40 porsiyentong pagbawas sa mga antas ng kolesterol sa mga mice na ito. Na maaaring isalin sa isang pagbawas sa peligrosong atake sa puso na hanggang sa 90 porsiyento sa mga tao.

Mga kaugnay na balita: Ang pagkuha ng isang Aspirin isang Araw upang Pigilan ang isang atake sa puso o Stroke Maaaring Maging peligroso »

AdvertisementAdvertisement

" Ang paggamot ay magiging pinaka kapaki-pakinabang sa mga pasyente na may mataas na antas ng kolesterol o kung mayroon man atake sa puso, dahil sila ay ang pinaka-upang makakuha ng. Ngunit sa prinsipyo ang paggamot ay dapat na mas mababa ang panganib ng sinuman sa atake sa puso, "sinabi ni Musunuru sa Harvard Gazette.

Isang Bakuna para sa mga Pag-atake sa Puso?

Ang pag-atake sa puso ay isang nangungunang likas na mamamatay sa buong mundo, at isa sa dalawang lalaki at isa sa tatlong babae sa edad na 40 ay magkakaroon ng atake sa puso sa kanilang buhay, sinabi ni Musunuru. Kung ang lunas ay nagpapatunay na ligtas para sa pagbabago ng genome ng tao, maaaring mabigyan ito ng isang beses na pagbabakuna.

"Kami ay nabakunahan laban sa mga sakit na nakakahawa, na hindi alam kung sino ang makakakuha ng sakit, bagaman maaari naming gawin ang ilang mga hula tungkol sa kung sino ang may pinakamataas na panganib at hinihimok ang mga ito upang makuha ang pagbabakuna," sabi ni Musunuru. "Sa katulad na paraan, hindi namin matiyak kung sino ang makakakuha ng isang atake sa puso at kung sino ang hindi, at sa gayon ay makikinabang ang karamihan mula sa terapiya ng PCSK9. "

" Iyon ang magiging rationale para sa pagbibigay nito sa buong populasyon, marahil pagkatapos ng pag-abot sa isang edad - sabihin, 40 taong gulang, "dagdag ni Musunuru. "Sa isang bansa tulad ng U. S., kung saan maraming mga tao ang nagdurusa o namamatay ng mga atake sa puso, ang pagbibigay ng paggamot sa buong populasyon ay maaaring makatipid ng maraming buhay. "

Matuto Nang Higit Pa: Pag-aaral ng Omega-3s Ipakita ang Mga Resulta ng Mixed para sa Kalusugan ng Puso»