Bagong Paggamot sa Sickle Cell Disease
Talaan ng mga Nilalaman:
- Ang isang changer ng laro ng sickle cell?
- Endari ay pinag-aralan sa isang randomized pagsubok ng mga taong may karamdaman cell sakit, na may edad na 5-58 taon.
Mga 100,000 katao sa Estados Unidos ang apektado ng sickle cell disease.
Ngunit walang mga bagong paggamot para sa minana ng dugo na karamdaman sa mga dekada - hanggang ngayon.
AdvertisementAdvertisementInaprobahan ng U. S. Food and Drug Administration (FDA) kamakailan ang Endari (L-glutamine oral pulbos), na nilikha para sa mga taong may sakit na sickle cell, na 5 taong gulang pataas.
Umaasa ang mga mananaliksik na ang bawal na gamot ay maaaring mabawasan ang malubhang komplikasyon na nauugnay sa sakit.
Sickle cell disease ay nakakaapekto sa karamihan ng mga grupong minorya.
AdvertisementIsa sa bawat 13 African-American na mga sanggol ay ipinanganak na may karit sa cell trait.
Iyon ang gene na nauugnay sa sakit, iniulat ng U. S. Centers for Control and Prevention ng Sakit (CDC).
AdvertisementAdvertisementAng mga may kondisyon ay may abnormal na hemoglobin, o mga hugis na may karit.
Ang mga selula ay maaaring magdulot ng mga blockage ng dugo sa mga organo at tisyu, masakit na sakit, at mga kumplikasyon sa buhay.
Ang mga taong may sakit sa karamdaman ay may isang average na pag-asa sa buhay na 40 hanggang 60 taon.
Ang isang changer ng laro ng sickle cell?
Hanggang sa pag-apruba ng Endari, mayroon lamang isang gamot na inaprubahan para sa mga taong may sakit, ayon kay Dr. Richard Pazdur, acting director ng Office of Hematology at Oncology Products sa FDA's Center for Drug Evaluation and Research, sa isang pahayag.
Tiffany Rattler, isang miyembro ng lupon ng di-nagtutubong SOS Parent and Guardian Support Group na nakabase sa Texas, ay nalugod na marinig na ang sakit sa wakas ay mayroong bagong therapeutic option.
AdvertisementAdvertisement"Ito ay isang lubhang makabuluhang pag-unlad, dahil ang mga indibidwal na naninirahan sa partikular na talamak na kondisyon ay nagkaroon lamang ng isang naaprubahang opsyon sa gamot bago ngayon," sinabi Rattler sa Healthline.
Tulad ng iba pang mga malalang kondisyon, ang isang isang sukat na paggamot ay hindi angkop sa lahat ng may karit na cell.
"Ang mas maraming sakit na nagpapabago sa mga opsyon sa paggamot na magagamit, mas malamang na makita natin ang mga pagpapabuti sa mga kinalabasan ng kalusugan at kalidad ng buhay para sa mga indibidwal na naninirahan sa sickle cell," sabi ni Rattler.
AdvertisementKung o hindi ang gamot ay isang perpektong pagpili ng therapy ay depende sa pasyente, ngunit ang gamot ay hindi bababa sa nagbibigay sa mga tao ng isa pang pagpipilian, idinagdag ang Rattler. "Kung ang medikal na komunidad ay patuloy na namumuhunan sa mga mapagkukunan sa pananaliksik batay sa katibayan tungkol sa mga therapies, at patuloy na sumusuporta sa edukasyon at kamalayan sa pamamagitan ng pagbabahagi ng mga natuklasan sa publiko, maaari tayong patuloy na mapabuti ang buhay ng mga indibidwal na may karamdaman sa sakit na selyula," sinabi.
AdvertisementAdvertisement
Dr. James G. Taylor VI, direktor ng Center for Sickle Cell Disease sa Howard University College of Medicine ay maasahin sa tungkol sa gamot ngunit may mga reserbasyon."Ang aking pinakamalaking bigo sa mga pag-aaral na humantong sa pag-apruba sa FDA ay ang mga ito ay hindi pa nai-publish sa medikal na panitikan. Ang impormasyon na ito ay kritikal para sa mga doktor tulad ng aking sarili na malamang na magreseta ito sa mga pasyente," sinabi niya Healthline.
Ang gamot ay parang may nakapangangatwiran na batayan para mapigilan ang mga komplikasyon, ngunit may mga limitadong resulta mula sa pag-aaral ng yugto III at hindi ito nai-publish. Na sinabi, ang gamot ay maaaring mag-aalok ng bagong pag-asa para sa mga pasyente na may sakit na nakaranas ng kakulangan ng mga kwalipikadong doktor at nakakagulat na mga gastos sa paggamot, sinabi ni Taylor.
Advertisement
Pinahusay na kinalabasan sa EndariEndari ay pinag-aralan sa isang randomized pagsubok ng mga taong may karamdaman cell sakit, na may edad na 5-58 taon.
Ang lahat ng mga kalahok sa pag-aaral ay may dalawa o higit pang mga masakit na krisis sa loob ng 12-buwang tagal bago mag-enrol sa pagsubok.
AdvertisementAdvertisement
Ang mga tao ay itinalaga upang kunin ang alinman sa Endari o isang placebo. Tinitingnan sila ng mga siyentipiko sa loob ng 48 na linggo.Natuklasan ng mga mananaliksik na ang mga taong binigyan ng Endari ay may mas kaunting mga pagbisita sa ospital para sa sakit, mas kaunting mga ospital para sa sakit na may kaugnayan sa sakit, at mas maikli ang pananatili sa ospital.
Nabanggit din nila na 8 porsiyento ng mga kalahok na kinuha ng Endari ay nakaranas ng talamak na dibdib syndrome - isang malubhang komplikasyon ng sakit - kumpara sa 23 porsiyento sa grupo ng placebo.
Bilang bahagi ng pag-apruba nito, natanggap ng Endari ang pag-uuri bilang isang gamot na ulila, isang pagtatalaga na nangangahulugang layunin na gamutin ang mga bihirang sakit, na kwalipikado ito para sa ilang mga insentibo sa pag-unlad.
Emmaus Medical, Inc. ay gumagawa ng gamot. Sinabi ng FDA na ang paninigas, ubo, pagduduwal, sakit ng ulo, sakit sa tiyan, sakit sa mga paa't kamay, sakit sa likod, at sakit sa dibdib ay karaniwang mga epekto ng gamot.
