Bahay Internet Doctor CRISPR Pag-edit ng Gene: Lumalalim nang Mabilis?

CRISPR Pag-edit ng Gene: Lumalalim nang Mabilis?

Talaan ng mga Nilalaman:

Anonim

CRISPR teknolohiya ng pag-edit ng gene ay tantalized ng publiko na may potensyal na gamutin ang sakit.

Gayunman, ang bagong pananaliksik ay nagpapahiwatig na ito ay maaaring maging mas mapanganib at mas tumpak kaysa sa naunang pinaniniwalaan.

AdvertisementAdvertisement

CRISPR-Cas9 ay natuklasan noong 2012 ng molecular biologist ng University of California na si Jennifer Doudna at ng kanyang mga kasamahan. Pinapayagan nito ang genetic na "pag-eedit" sa pamamagitan ng pag-snipping ng maliliit na piraso ng depektibo o nakakapinsalang DNA at pagpapalit nito.

Ang pag-edit ng gene ay umiiral mula noong 1970s, ngunit muling naitatag ito ng CRISPR-Cas9 bilang tumpak, naa-access na teknolohiya.

Ang mga potensyal na application tila halos walang hanggan.

Advertisement

Ang taong ito, Dr Edze Westra ng Unibersidad ng Exeter, ay nagsabi sa Independent na inaasahan niya na ang teknolohiya ay "ginagamit upang gamutin ang lahat ng minanang sakit, upang gamutin ang mga kanser, upang maibalik ang paningin sa mga tao sa pamamagitan ng mga transplanting genes. "

Magbasa nang higit pa: Natuklasan ng mga siyentipiko ang pag-edit ng gene sa CRISPR na mahirap labanan »

AdvertisementAdvertisement

Mga pangako at mga problema

Pa rin sa pagkabata nito, ang CRISPR-Cas9 ay hindi pa naghahatid sa mga pangako, sa mga tao pa rin.

Ang isa sa mga pangunahing puntong pinag-uusapan ng CRISPR-Cas9 ay ang katumpakan nito - ang kakayahan nito na tumpak na i-edit ang mga maliit na seksyon ng DNA nang hindi naaapektuhan ang kalapit na mga seksyon.

Gayunpaman, isang bagong pag-aaral mula sa Columbia University ang nagsasabi na ang CRISPR-Cas9 ay maaaring magpakilala ng daan-daang hindi inaasahang mutasyon sa genome na lampas sa kung ano ang nilayon.

"Pakiramdam namin ay kritikal na itinuturing ng komunidad na pang-agham ang mga potensyal na panganib ng lahat ng mga mutations na hindi na-target ng CRISPR," sabi ng co-author na si Dr. Stephen Tsang, isang propesor sa Columbia University Medical Center, sa isang pahayag.

Natuklasan ni Tsang at ng kanyang koponan ang mga mutasyon habang nagsasagawa ng pananaliksik sa mga daga, gamit ang CRISPR-Cas9 upang itama ang isang gene na naging kabulagan.

AdvertisementAdvertisement

Ang teknolohiyang epektibo ay gumana nang epektibo sa paggamot ng pagkabulag, ngunit nang makita ng mga mananaliksik ang genome ng mga daga, sinabi nila na natagpuan nila ang mga karagdagang, hindi inaasahang mutasyon.

Sa kabila nito, ang mga daga ay mukhang malusog.

"Hindi namin nakikita ang anumang mga komplikasyon na nakikita sa mga daga, sa kabila ng pagkakaroon ng lahat ng mga karagdagang mutation na may kaugnayan sa CRISPR," sinabi ni Tsang sa Healthline.

Advertisement

Si Sheila Jasanoff, propesor ng pag-aaral sa agham at teknolohiya sa Harvard University, ay nagsabi sa Healthline na ang "katumpakan" ay maaaring magkaroon ng madulas na kahulugan sa biotechnology.

"Ang genetic engineering ay ibinebenta din mga 40 taon na ang nakaraan bilang isang mataas na tumpak na pamamaraan. Ngayon, ang CRISPR ay sinasabing mas tumpak, "sabi niya.

AdvertisementAdvertisement

"Walang alinlangan, may ilang mga katotohanan sa claim na iyon … Ngunit alam din namin mula sa mas lumang genetic engineering techniques na ang mga tumpak na interbensyon sa isang bahagi ng isang genome ay maaaring makagawa ng mga di-inaasahang epekto o hindi-target na mga epekto - na ang mga siyentipiko ay hindi umaasa, "dagdag ni Jasanoff.

Magbasa nang higit pa: CRISPR pag-edit ng gene at paggamot sa kanser »

Panganib kumpara sa gantimpala

Tinutulungan ng Tsang ang mensahe ng kanyang pananaliksik sa dalawang paraan.

Advertisement

Una, inaasahan niya na ang kanyang trabaho ay magdadala ng bagong kamalayan sa mga potensyal na epekto na dulot ng CRISPR.

Kahit na ang mutations na siya at ang kanyang koponan ay sinusunod ay hindi lumilitaw na magkaroon ng anumang nakamamatay na mga epekto, dapat silang maging isang wake-up na tawag para sa mga mananaliksik.

AdvertisementAdvertisement

Pangalawa, sinabi ni Tsang na kahit na anong uri ng gamot o paggamot ang ginagamit, may potensyal na para sa mga side effect.

"Kung mag-aplay tayo ng CRISPR, tulad ng iba pang gamot sa interbensyon. Mayroong palaging off-targeting at mga panganib at benepisyo, "sabi niya.

Ang Jasanoff ay mas marahas sa kanyang pagtatasa sa panganib kumpara sa gantimpala ng CRISPR.

"Ang palagay na may mga hindi mabilang na benepisyo sa tindahan - bago pa magawa ang gawain upang maitatag kung paano ang isang bagong teknolohiya ay magkakaroon ng epekto sa anumang sakit - ay isang tipikal na halimbawa ng hype na pumapalibot sa mga bago at umuusbong na mga teknolohiya, " sabi niya.

Ang pananaliksik ni Tsang ay hindi nag-aalok ng matitigas na sagot sa mas malaking tanong ng pagiging epektibo, panganib, at benepisyo ng paggamit ng CRISPR sa mga tao.

"Hindi tayo magpalipad," sabi ni Pete Shanks, isang consultant na eksperto sa genetika. "Tatlong bulag na mga mice ang hindi nagpapatunay. "

Ang pananaliksik ni Tsang ay nagbibigay ng ilang maingat na pananaw sa kung paano dapat isagawa ang pananaliksik upang gawing mas ligtas ang teknolohiya.

Sa kasalukuyan ang karamihan sa mga pag-aaral ng mga off-target mutation ay depende sa mga algorithm ng computer upang hanapin at suriin ang mga apektadong lugar. Sinabi ni Tsang at ng kanyang koponan na hindi sapat ito kapag gumagamit ng live specimens.

"Ang mga prediksyon na algorithm na ito ay tila ginagawa ang isang mahusay na trabaho kapag ang CRISPR ay ginaganap sa mga cell o tisyu sa isang ulam, ngunit ang buong genome sequencing ay hindi pa ginagamit upang hanapin ang lahat ng mga off-target na epekto sa mga buhay na hayop," Alexander Bassuk, propesor ng pedyatrya sa University of Iowa, at co-author ng pag-aaral, sinabi sa isang pahayag.

"Ang mga mananaliksik na hindi gumagamit ng buong genome sequencing upang makahanap ng mga off-target na mga epekto ay maaaring nawawala ang mga potensyal na mahalagang mutasyon," sabi ni Tsang.

Magbasa nang higit pa: Maaaring gamitin ang pag-edit ng gene upang labanan ang sakit na dala ng lamok »

CRISPR na lumalabas nang mabilis

Ang pag-aaral na ito ay dumating sa isang mahalagang oras.

Sinimulan ng Tsina ang unang ikot ng pagsubok ng tao gamit ang CRISPR-Cas9.

Ang Estados Unidos ay dapat magsimula ng sariling mga pagsusulit sa susunod na taon.

Ang patlang ng pananaliksik ay mabilis na gumagalaw - marahil masyadong mabilis.

"Inaasahan namin na ang aming mga natuklasan ay maghihikayat sa iba na gumamit ng buong genome sequencing bilang isang paraan upang matukoy ang lahat ng mga off-target na epekto ng kanilang mga pamamaraan ng CRISPR at pag-aralan ang iba't ibang mga bersyon para sa pinakaligtas at pinakamatatag na pag-edit," sabi ni Tsang.

Jasanoff ay magkano blunter.

"Dapat nating ilaan ang paniwala na ang mga benepisyo ng CRISPR ay napatunayan na, at ang kailangan nating mag-alala tungkol sa mga panganib," ang sabi niya.