Paggamot ng Kanser: Bagong Gene Therapy Nagdudulot ng Pag-asa
Talaan ng mga Nilalaman:
Ang Food and Drug Administration (FDA) ay nasa gilid ng pag-apruba ng unang gene treatment therapy para sa paggamit sa Estados Unidos.
Kung ito ay dumadaan sa inaasahan, ang paggagamot ay gagamitin upang gamutin ang mga bata at mga matatanda na may advanced acute lymphoblastic leukemia (LAHAT).
AdvertisementAdvertisementInirerekomenda ng Committee Advisory Committee ng Oncologic Drugs ng FDA na inaprubahan ng ahensiya na aprobahan ng ahensiya ang eksperimentong chimeric antigen receptor (CAR-T) ng Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel).
Ito ay isang indibidwal na therapy kung saan ang mga selyula ng T ng tao ay tinanggal mula sa kanilang dugo at reengineered upang labanan ang kanser. Pagkatapos ay ibinalik sila pabalik sa pasyente.
Iyan ang dahilan kung bakit ito ay tinatawag na "buhay na gamot. "
AdvertisementSa isang kamakailan-lamang na klinikal na pagsubok, 83 porsiyento ng mga pasyente ang nakaranas ng kumpletong pagpapawalang-sala o kumpletong remission na may hindi kumpletong pagbilang ng pagbilang ng dugo sa loob ng tatlong buwan.
Ang FDA ay inaasahang magpapasya sa Setyembre. Karaniwang sinusunod ng ahensiya ang mga rekomendasyon ng komite nito.
AdvertisementAdvertisementIsang bagong panahon sa paggamot sa kanser
Ang mga eksperto ay maasahin sa potensyal ng CAR-T.
Dr. Santosh Kesari ay isang neuro-oncologist at chair ng Department of Translational Neuro-oncology at Neurotherapeutics sa John Wayne Cancer Institute sa Providence Saint John's Health Center sa California.
Sinabi ni Kesari Healthline na kung naaprubahan, ang therapy ay isang rebolusyonaryong tagumpay sa paggamot sa kanser.
"Ito ang magiging unang aplikasyon ng ganitong uri - na pinagsasama ang gene therapy at immune therapy upang baguhin ang sariling mga cell ng pasyente upang pumunta sa mga selula ng cancer attack," sabi niya.
Kesari ipinaliwanag na ang application na ito ay maaaring magtrabaho sa iba pang mga kanser kung saan may isang tiyak na target.
AdvertisementAdvertisementItinuro niya sa isang pag-aaral sa kaso ng City of Hope na kinasasangkutan ng 50 taong gulang na lalaki na may paulit-ulit na multifocal glioblastoma, isang uri ng kanser sa utak.
Ang paggamot ay bahagi ng isang pagsubok na klinikal na yugto upang masubukan ang kaligtasan ng therapy ng CAR-T kapag inihatid nang direkta sa mga tumor sa utak. Ang isang matagumpay na tugon ay sinang-ayunan ng higit sa pitong buwan, mas mahaba kaysa sa karaniwang inaasahan.
"Kaya, may posibilidad na magamit ang solid tumor kung natukoy namin ang tamang marker, siguraduhin na namamahala kami ng mga epekto," sabi ni Kesari.
AdvertisementSa isang pakikipanayam sa email sa Healthline, sinabi ni Dr. Swati Sikaria, medikal na oncologist mula sa Torrance Memorial Medical Center sa California, na ang layunin ay ang pumili ng isang target na kakaiba sa kanser hangga't maaari habang iniiwasan ang pinsala sa noncancerous cells ng katawan.
"Ang unang tagumpay na ito ay nagtataguyod ng daan para sa paglikha ng mga cell ng CAR-T na may mga target para sa iba pang mga malignancies," paliwanag niya.
AdvertisementAdvertisement"Kung ang tagumpay sa LAHAT ay maaaring replicated sa iba pang mga uri ng mga kanser, maingat akong maasahin sa mabuti. Kailangan nating makita kung ano ang ipinapakita ng nagpapatuloy at hinaharap na mga klinikal na pagsubok. Ang pinaka-kapansin-pansing pag-unlad ay sa maraming myeloma pati na rin ang glioblastoma, ang uri ng tumor na si Senador [John] McCain ay kamakailan-lamang ay nasuri na, "sabi ni Sikaria.
Sa isang artikulong pagsusuri na inilathala noong nakaraang taon, sinulat ni Sikaria na ang mga adult B-acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) ay hindi nagbabahagi ng kanais-nais na prognosis na makikita sa mga pasyenteng pediatric na may parehong sakit.
"Mas mababa sa 50 porsyento ng mga pasyente ang nakakaranas ng pang-matagalang kaligtasan ng buhay, at para sa mga may sapat na gulang sa edad na 60, ang pang-matagalang kaligtasan ay 10 porsiyento lamang. Sa panahon ng pagbabalik sa dati, ang limang taon na pagbabala ay isang 7 porsiyento na nakakalungkot. Ang mga nobela at di-gaanong nakakalason na mga ahente ay nangangailangan ng agarang, "patuloy niya.
AdvertisementSikaria ay tinatawag na mga cell ng CAR-T isang mataas na maaasahan na bagong ahente, kahit na sa mga pasyente na mabigat na ipinakilala.
Dr. Si Samantha Jaglowski ay isang hematologist sa The Ohio State University Comprehensive Cancer Center. Dalubhasa siya sa mga transplant ng stem cell para sa mga pasyente na may lymphoma at malalang lymphocytic leukemia.
AdvertisementAdvertisementHabang siya ay inaasahan na ito ay isang pambihirang tagumpay, sinabi niya sa Healthline na siya ay nag-aalangan na ipahayag ang tagumpay sa lalong madaling panahon.
"Tiyak na lumilitaw ito. Taos-puso akong umaasa na nakakatugon ito sa mga inaasahan na ipinakita, "sabi ni Jaglowski.
"Ito ay isang kapana-panabik na bagay na kasangkot. Maraming pag-aaral sa pipeline para sa maraming iba pang mga uri ng kanser, "sabi niya.
Mga alalahanin tungkol sa CAR-T
Mayroong dalawang pangunahing alalahanin tungkol sa CAR-T.
Ang una ay ang potensyal para sa malubhang epekto.
Isa sa mga ito ay isang reaksyon sa buhay na nagbabantang tinatawag na cytokine release syndrome (CRS).
Sinabi ni Sikaria na ang reaksyong ito ay karaniwan at maaaring maganap sa loob ng ilang oras ng pagbubuhos ng CAR-T cell. Ngunit maaari itong epektibong gamutin.
"Ang bawal na gamot ay kadalasang nagdudulot ng mga pabalik-balik na mga sintomas ng neurologic at isang pagbaba ng bilang ng dugo, na maaaring humantong sa impeksiyon. Dapat nating tandaan na ang mga pasyente na tumatanggap ng mga selyula ng CAR-T ay nakikipaglaban sa isang sakit na halos tiyak na magiging malalang kung hindi man, kaya iniisip ko na ang mga panganib ay labis na napapaboran ng mga benepisyo, "paliwanag niya.
Sumang-ayon si Jaglowski na kadalasang mapapamahalaan ang CRS. Sinabi niya na hindi pa sapat ang mga pasyente upang masuri ang pangmatagalang epekto.
"Hindi ito isang first-line therapy hanggang sa mayroong higit pang data sa likod nito. Ang mga pasyente ay magkakaroon ng ilang mga linya ng therapy bago maging karapat-dapat para dito. Ako ay isang lymphoma physician. Sa mga pagsubok sa lymphoma, kailangan nila ang kabiguan ng mga nakaraang linya ng therapy. Ito ay para sa mga tao na higit pa sa kurso sakit at may mas kaunting mga pagpipilian, "sabi ni Jaglowski.
Ang ikalawang pangunahing alalahanin ay ang potensyal na gastos. Ang Novartis ay hindi maglagay ng isang tag na presyo sa ito, ngunit ang proyektong analyst ng industriya ay maaaring maabot ang $ 500, 000 bawat pagbubuhos.
"Sana, makikita natin ang kumpetisyon sa merkado mula sa ibang mga kumpanya 'mga cell CAR-T, bilang isang bilang ay nasa pag-unlad.Ang ilang tulong mula sa Washington ay kailangan din upang mabawasan ang gastos, "sabi ni Sikaria.
Kesari kumpara sa therapy sa iba pang mga paggamot.
"Ang ilang gamot na ginagamit natin, lalo na ang mga biologiko, ay nagkakahalaga ng kahit saan mula sa $ 5, 000 hanggang $ 20, 000 bawat buwan at nagsasangkot ng mga paulit-ulit na paggamot sa isang taon. Ang ilan ay nagkakahalaga ng ilang daang libong dolyar sa isang taon. Ito ay isang beses o ilang beses na paggamot. Ito ay hindi tulad ng nakakakuha ka ng paggamot para sa taon. Inilalagay nito ang lahat ng mga upfront na gastos. Kung nakakuha ka ng cured, sino ang magtaltalan na hindi ito katumbas ng halaga? " sinabi niya.
Naghihintay sa pag-apruba
Sinabi ni Sikaria na maliban kung mayroong anumang bagong impormasyon tungkol sa pagkamatay na may kinalaman sa paggamot sa ngayon at Oktubre, dapat na aprubahan ito ng FDA.
"Ang mga cell ng CAR-T ay kapana-panabik at may mataas na mga rate ng pagtugon, ngunit kailangan nating makita kung gaano katagal ang mga resulta na ito habang nagpapatuloy kami sa pagbaril para sa isang lunas. Sa ngayon, ang bone marrow transplant ay isang mahalagang bahagi ng pamamahala ng isang pasyente sa LAHAT, "sabi ni Sikaria.
Kesari naniniwala ang FDA ay aprubahan CAR-T dahil sa isang hindi natugunan na pangangailangan at kakulangan ng mga opsyon para sa isang sakit kung saan ang mga pasyente ay pantay-pantay na nagtatapos sa pagkamatay.
"Ang teknolohiyang ito kung paano baguhin ang mga genes na nagsimula noong dekada 80 at 90s. Sa paggawa nito, natutunan namin ang tungkol sa immune system at kung paano baguhin ito upang patayin ang mga kanser. Matagal nang kinuha ito upang patunayan ang halaga sa punto kung saan nakakakuha kami ng pag-aproba ng gamot. Ngunit ito ay nagaganap sa mga dekada, "patuloy niya.
"Pinuri ko ang mga tao na ginawa ito - at upang gawin ito sa mga tao - na kamangha-manghang," sabi ni Kesari.
