Kabuluhan Paggamot at Gene Therapy
Talaan ng mga Nilalaman:
Ang isang bagong paggamot na maaaring ibalik ang pangitain sa mga tao na may isang bihirang paraan ng pagkabulag ay maaaring sa lalong madaling panahon maging ang unang-ng-kanyang-uri na gene therapy upang maaprubahan ng US Food and Drug Administration (FDA).
Ang komite ng advisory para sa FDA ay bumoto nang walang tutol noong nakaraang linggo upang magrekomenda ng bagong gene therapy na idinisenyo upang tulungan ang mga tao na may isang bihirang kondisyon ng degeneratibo na humahantong sa pagkabulag.
AdvertisementAdvertisementInirerekomenda ng komite na aprubahan ng FDA ang LUXTURNA, na ginawa ng Spark Therapeutics.
Ang FDA ay hindi kailangang sundin ang rekomendasyon ng komite, ngunit kadalasan ang ginagawa ng ahensya.
Ang gamot ay isang gene therapy na dinisenyo upang tulungan ang mga pasyente na may kondisyon na tinatawag na RPE65 -mediated na minanang retinal disease (IRD), na unti-unting umaakay sa pagkabulag.
AdvertisementAng RPE65 gene "ay nagbibigay ng mga tagubilin para sa paggawa ng protina na mahalaga para sa normal na paningin," ayon sa National Institutes of Health.
Lumilikha ito ng "manipis na layer ng mga cell" sa likod ng mata na nagpapalusog sa retina. Ang isang pagbago sa gene na iyon ay maaaring magresulta sa pinsala sa mata na sa paglipas ng panahon ay nagreresulta sa kabuuang pagkabulag.
AdvertisementAdvertisementTagumpay sa klinikal na pagsubok
Ang gamot sa gene therapy ay nagta-target sa pagbago na ito sa pamamagitan ng paggamit ng isang virus upang i-deposito ang RPE65 gene sa tissue sa pamamagitan ng iniksyon, kaya ang protina ay maaaring gawin.
Ang mga pasyente na nag-uulat ng LUXTURNA ay nag-uulat ng mga aspeto ng kanilang pangitain pagkatapos nilang simulan ang pagtanggap ng therapy, ayon sa mga pag-aaral na inilabas ng Spark Therapeutics at inilathala sa medical journal ng Lancet.
Humigit-kumulang 93 porsiyento ng lahat ng ginagamot na Phase 3 trial participants na nakatanggap ng LUXTURNA, o 27 ng 29 na kalahok, ay nakakuha ng functional vision sa loob ng isang taon na follow-up period, ayon sa data.
Hindi ito nangangahulugan na ang mga pasyente ay maaaring makakita ng perpektong o kahit na basahin ang maliit na teksto, ngunit maaari nilang higit na makilala ang mga ilaw, mga hugis, at mga puwang.
Bagong darahe sa paggamot
Kung ito ay magiging inaprubahan ng FDA, ang LUXTURNA ang magiging unang gene therapy na inaprubahan ng FDA na makakaapekto sa isang minanang genetic trait.
AdvertisementAdvertisement"Ito ay potensyal na pagbabago ng laro," sinabi ng mga opisyal mula sa American Academy of Ophthalmology sa Healthline sa isang pahayag. "Sa kasalukuyan walang mga paggamot na magagamit para sa minanang retinal na sakit. ito ay nag-aalok ng bagong pag-asa para sa mga pasyente na may walang sakit na sakit na nagiging sanhi ng malubhang pagkawala ng paningin o pagkabulag. "
Ipinaliwanag din ng asosasyon ang pag-apruba ng FDA ng gamot ay maaaring makatulong sa humantong sa iba pang katulad na mga therapy.
"Maaari itong buksan ang pinto para gamitin sa iba pang mga minana at nakuha na mga uri ng retinal disease," sabi nila."Ang mga potensyal na aplikasyon sa loob ng ophthalmology ay malawak."
AdvertisementSa pangkalahatan, ang LUXTURNA ang magiging ikatlong paggamot sa paggamot ng gene na inaprobahan ng FDA.
Mas maaga sa taong ito, naaprubahan ng ahensiya ang isang paggamot sa immunotherapy na tinatawag na Kymriah upang labanan ang mga porma ng lukemya.
AdvertisementAdvertisementSa linggong ito, naaprubahan ng FDA ang isa pang therapy ng cell T-T para sa paggamot sa mga may sapat na gulang na may ilang mga uri ng malaking B-cell lymphoma.
"Walang kasalukuyang mga opsyon sa paggamot ng pharmacologic para sa mga taong naninirahan sa RPE65 -mediado IRD, na sa karamihan ng mga kaso ay nagaganap upang makumpleto ang pagkabulag," Dr. Albert M. Maguire, propesor ng optalmolohika sa Scheie Eye Institute sa Perelman School of Medicine ng University of Pennsylvania at isang punong imbestigador para sa pag-aaral, sinabi sa isang pahayag na inilabas ng Spark Therapeutics.
Dr. Si Yasha Modi, katulong na propesor ng optalmolohista sa NYU Langone Health, ay nagsabi na ang mga pag-aaral na ang Spark Therapeutics ay inilabas ay promising para sa mga may ganitong disorder.
Advertisement"Ang partikular na therapy ng gene ay nagbibigay sa kanila ng isang glimmer ng pag-asa," sabi niya.
Sinabi ni Modi na ang tungkol sa 1, 000 hanggang 2, 000 katao sa Estados Unidos ay apektado ng kundisyong ito bawat taon.
AdvertisementAdvertisementNgunit sinabi rin niya na ang progresibo, likas na kalagayan ay lubhang nakakaapekto sa buhay ng isang pasyente.
"Ang mga pasyente na may RPE65 ay unti-unting mawala ang kanilang mga photoreceptor," sinabi Modi sa Healthline. "Ilalagay iyan sa isang mundo ng kadiliman na totoo ang mga ilaw ng pagkabulag sa edad na 40 o higit pa. "
Ang pagpapabuti ng" functional vision "ay maaaring maging malaking benepisyo sa kanilang buhay, ipinaliwanag ni Modi.
Ang mga pasyente na nagsalita sa FDA ay nagsabi na sila ay "pinabuting sensitivity ng ilaw, pinabuting kulay; sinabi ng isang napakaliit na minorya na maaari pa rin nilang magbasa ng malalaking print, na napakaganda, "sabi ni Modi.
Potensyal na paggamit sa hinaharap
Habang ang paggamot na ito ay nagta-target ng isang maliit na populasyon, sinabi ng Modi na ang ganitong uri ng therapy ay maaaring makatulong sa marami pang iba na may katulad na mga kondisyon sa hinaharap.
Sinabi ni Modi na ang potensyal ay maaaring potensyal na gamitin bilang isang template para sa iba pang paggamot na katulad ng mga kondisyon.
"Puwede ba tayong magkaroon ng katulad na mga resulta? Sa palagay ko ang sagot ay marahil oo, "sabi ni Modi tungkol sa iba pang mga kondisyon na may mutasyon sa mga tiyak na mga gene.
Gayunpaman, sinabi niya na ang mga tao ay hindi dapat umasa sa paggamot na ito bilang isang bullet na pilak.
Mayroong maraming tungkol sa paggamot na nananatiling hindi kilala. Hindi malinaw kung magkano ang gastos ng gamot. Ang iba pang inaprubahan ng FDA na gene-therapy - Kymriah - ay iniulat na nagkakahalaga ng daan-daang libong dolyar bawat pasyente.
Bilang karagdagan, dapat makita ng mga siyentipiko kung ano ang mangyayari sa mga pasyente sa mahabang panahon. Posible na ang mga kahanga-hangang mga resulta na ito ay maaaring magsimulang magwawala sa paglipas ng panahon.
"Hindi namin alam kung ito ay magiging matatag na pangmatagalan," sabi ni Modi.
Ipinaliwanag niya na ang nakaraang pag-aaral ng katulad na therapy ng gene ay nagpapahiwatig na maaaring tumigil ito sa pagtrabaho pagkatapos ng ilang taon.
"Maaaring kailanganin nila ang paulit-ulit na paggamot," o isang bagong sasakyan o "vector" upang makuha ang gene therapy upang patuloy na magtrabaho upang protektahan ang mga photoreceptor, ipinaliwanag ni Modi. Dagdag pa, sinabi niya, "Ang pangmatagalang profile ng side effect ay isang bagay na hindi namin alam. "
