Bagong Teknolohiya Pinapayagan ang mga siyentipiko na Target ng HIV, Cancer Cells

Ang mga selyenteng T, sa isang paraan, ay ang mga puting Knights patrolling sa pamamagitan ng iyong daluyan ng dugo.

At ang isang kamakailan-lamang na pambihirang tagumpay ay maaaring makatulong na mapalakas ang mga kapangyarihan ng biological guards na ito.

AdvertisementAdvertisement

Ang mga mananaliksik sa Unibersidad ng California, San Francisco (UCSF) ay nag-anunsyo noong Lunes na na-edit nila ang mga mahahalagang bahagi ng mga selulang T, binabago ang kanilang reaksiyon sa virus ng HIV at mga protina sa mga selula ng kanser.

Dr. Si Alexander Marson, isang UCSF Sandler Fellow at senior author ng bagong pag-aaral na inilathala sa online sa Mga Pamamaraan ng National Academy of Sciences, ay nagsabi sa Healthline na ang paraan ng kanyang koponan na ginamit ay itinuturing na "isang rebolusyon ng pag-edit ng genome. "

Hanggang ngayon, ang relatibong mga bagong paraan, ang Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) at Cas9, ay nanatiling praktikal na misteryo.

Cas9, isang programmable enzyme, ay gumagana bilang "gunting" sa pamamagitan ng pagbubuklod at paghahati ng mga bukas na bahagi ng DNA ng isang cell.

Ang pamamaraang ito ay nagbibigay-daan sa mga siyentipiko na i-cut at i-paste ang bagong impormasyon sa genome ng isang cell.

AdvertisementAdvertisement

Upang ipakita ang potensyal na kung paano gumagana ang mga pamamaraan na ito, ang pangkat ng Marson ay nakatuon sa madaling ma-access na mga function ng panlabas na lamad ng isang T cell.

"Ginugol namin ang nakaraang taon at kalahati na sinusubukang i-optimize ang pag-edit sa mga functional na selektibong T," sabi niya. "Mayroong maraming mga potensyal na therapeutic na mga application at nais naming tiyakin na ang pagmamaneho namin ito bilang mahirap hangga't makakaya namin. " Magbasa Nang Higit Pa: Mga Detalye T Cells Quash Autoimmune Sakit» Pagbabago ng Kakayahan ng T Cell

Kapag gumagana nang maayos, ang mga selyula ng T ay maaaring mag-atake ng mga abnormalidad sa katawan, tulad ng mga virus o bakterya, upang panatilihing malusog kayo.

Ngunit sa autoimmune disorders, tulad ng maramihang esklerosis at rheumatoid arthritis, ang mga selyula na ito ay nagpapatakbo ng haywire at inaatake ang malusog na tisyu.

AdvertisementAdvertisement

Invented sa University of California, Berkeley noong 2012, ang pamamaraan ng CRISPR / Cas9 ay nagbigay ng mga molekular na biologist ng kakayahan na mag-murang pag-edit ng DNA para sa iba't ibang mga therapeutic na kakayahan.

T cells ay isang uri ng white blood cell. Ang pag-edit ng kanilang genetic na impormasyon ay tulad ng pagpapalit ng tabak ng isang kabalyero na may lightsaber.

Sa pinakabagong kaso, ang UCSF lab ay nakapag-disable ng isang protina na tinatawag na CXCR4 na maaaring mapagsamantalahan ng HIV. Ang ibabaw na protina ay maaaring pahintulutan ang virus na makahawa sa malulusog na mga selulang T at maging sanhi ng AIDS.

Sa ibang kaso, ang mga mananaliksik ay nakapag-shut down sa protina PD-1, isang mainit na target sa field ng immunotherapy ng kanser. Ang PD-1 ay gumagana bilang isang preno sa mga selulang T, at ang mga selula ng kanser ay mabuti sa pagsasamantala nito.

Inaasahan ng mga mananaliksik na isang araw na alisin ang mga selyula ng T mula sa isang pasyente, i-edit ang kanilang DNA kung kinakailangan, at ipasok ang mga ito pabalik sa taong walang mga cell na nakakaapekto sa genetic na kalusugan ng hinaharap na anak ng isang tao.

AdvertisementAdvertisement

"Iyan ang pangitain," sabi ni Marson.

Sa ngayon, ang mga mananaliksik ay nagawang gumamit ng electroporation, na gumagamit ng koryente upang maging mas matitibay ang proteksiyon lamad ng isang cell. Pinapayagan nito ang mga mananaliksik na mag-slip sa isang kumbinasyon ng mga protina ng Cas9 at isang single-guided ribonucleic acid (RNA), isang molekula na mahalaga sa genetic makeup ng lahat ng nabubuhay na bagay.

Gamit ang pamamaraan na ito, matagumpay na na-edit ng mga mananaliksik ang CXCR4 at PD-1 at pagkatapos ay hinila ang mga na-edit na selula para sa pananaliksik. Ang layunin ay sa kalaunan ay gamitin ang mga uri ng mga selula para sa mga bagong therapy laban sa mga selula ng HIV at cancer.

Ang bagong pananaliksik, pati na rin ang higit sa CRISPR / Cas9, ay bahagi ng isang pinagsamang pagsisikap mula sa mga mananaliksik sa UC Berkeley, UCSF, at Stanford University na kilala bilang Innovative Genomics Initiative.

Read More: Genetically Engineered T Cells Block HIV »

AdvertisementAdvertisement

Isang Bagong Tool na may Mga Bagong Pag-aalala

Habang ang mga bagong pagtuklas ay maaaring sa ibang araw ay humantong sa epektibong mga therapy, ang CRISPR at Cas9 ay mga bagong tool sa molecular biology.

Nakuha nila ang kaguluhan pati na rin ang mga alalahanin tungkol sa kung gaano kabilis na sila ay tinanggap at tungkol sa kung paano sila ginagamit.

Mula noong natuklasan nito noong 2012, ang mga patent na application at pondo tungkol sa pananaliksik ng CRISPR ay higit na nadagdagan mula sa mga institusyong medikal tulad ng Massachusetts Institutes of Technology (MIT), ayon sa journal Nature.

Ang apela nito ay ito ay isang mura - mas mababa sa $ 100 sa mga supply - at relatibong madaling paraan upang suriin ang buong genome ng organismo. Ito ay maraming mga pagtatanong sa kaligtasan at etika ng paggamit nito.

Noong Abril, inilathala ng mga Tsinong mananaliksik ang isang papel na nagdedetalye kung paano nila ginamit ang mga pamamaraan ng CRISPR / Cas9 upang baguhin ang mga embryo ng tao. Sila ay nagbigay ng mga etikal na alalahanin sa pamamagitan ng paggamit ng mga itlog na pinabunga ng dalawang tamud na hindi maaaring magresulta sa isang live na kapanganakan.

Sinabi ni Marson na nasasabik siya tungkol sa mga pag-unlad ngunit pinipigilan ang kaguluhan, alam ang mga alalahanin sa paligid nito.

Mayroong "well-trodden ground" na nagtatap ng binagong mga selyula ng T sa mga pasyente, at ang mga kumpanya ay kasalukuyang nagtatrabaho upang matiyak ang kaligtasan nito, sinabi niya.

"Hayaan akong maging malinaw: Hindi namin sinusubukan ang genetically engineer ng mga bata," sabi ni Marson. "Sa palagay ko ang mga selulang T na-edit ng CRISPR ay humahantong sa mga pasyente, at mali na huwag isipin ang mga hakbang na kailangan nating gawin upang makarating doon nang ligtas at mabisa. "

Magbasa Nang Higit Pa: Paggamot ng Stem Cell sa Pag-ayos ng Napunit na Tore Meniscus 'Very Close'»