Gene Therapy Mga Eksperimento at Kakulangan ng Virus

Gene therapy ay naabot ang isang roadblock.

Ang high-tech na therapy ay isang promising na opsyon sa paggamot para sa maraming mga karamdaman na nakakamatay sa buhay, kabilang ang ilang mga uri ng kanser at mga minanang sakit tulad ng Parkinson's.

AdvertisementAdvertisement

Ayon sa National Institutes of Health, ang gene therapy ay sinusuri lamang sa mga sakit na kasalukuyang walang iba pang anyo ng paggamot.

Ngayon isang kink sa proseso ng pagmamanupaktura para sa gene therapy ay nagiging isang malaking problema para sa mga kumpanya na umaasa na magsagawa ng malalaking pagsubok at dalhin ang mga produkto sa merkado.

Marami sa mga paggagamot na ito ay umaasa sa isang viral vector - isang binagong virus - upang maihatid ang genetic material sa isang cell.

Ang problema ay nasa isang pangunahing aspeto.

May kakulangan ng mga dalubhasang, pasadyang mga virus.

advertisementAdvertisement

Supply kumpara sa demand

Ang mga virus ay ganap na angkop sa pagdadala ng isang gene sa isang bahagi ng katawan na may mga may depekto na mga selula.

Ang mga may sira na mga selula ay itinatakda ng malusog na gene.

Ang mga naunang pamamaraan ng gene therapy ay gumamit ng adenovirus, na pinaka-kapansin-pansin para sa nagiging sanhi ng karaniwang sipon.

Gayunpaman, dahil sa paminsan-minsang ang virus na ito ay nakakuha ng immune response mula sa katawan, ang paglalagay ng mga pasyente sa panganib, hindi na karaniwan.

Sa halip, ang mga doktor ngayon ay gumagamit ng mga katulad na mga virus na tinatawag na adeno-kaugnay na mga virus, na hindi pumukaw sa immune system.

AdvertisementAdvertisement

Gene therapy ay paggawa ng isang malaking hakbang mula sa akademikong pananaliksik sa pang-industriya scale pharmaceutical. Ang mga pangunahing kumpanya tulad ng Novartis ay gumagawa ng kanilang sariling mga therapies ng gene.

Ito ay nagiging sanhi ng pangangailangan para sa mga virus upang mapuspos ang kasalukuyang produksyon. "Ito ay halos ganap na isang akademikong aktibidad na orihinal," sinabi Dr Barry Byrne, propesor ng pedyatrya at molekular genetika at mikrobiyolohiya, at direktor ng Powell Gene Therapy Center sa University of Florida.

"Sa ngayon, mayroon lamang isang limitadong bilang ng mga pag-aaral na maaaring gawin sa materyal na magagamit. Sa tingin ko ito ay isang tunay na problema, "sinabi niya sa Healthline.

Paghahanap ng isang modelo ng produksyon

Bahagi ng problema, tulad ng iniulat ng New York Times, ay hindi lumilitaw na maging isang malinaw na modelo pa upang i-optimize ang produksyon ng produksyon ng virus.

AdvertisementAdvertisement

Sa ilang mga kaso, ang mga virus ay binuo sa bahay, tulad ng kaso para kay Byrne sa Powell Gene Therapy Center.

Para sa iba, ang produksyon ng virus ay dapat na outsourced sa mga third party.

Ang bilang ng mga biotech firms na hinihingi ang mga virus ay nagresulta sa mga queue na bumubuo para sa pag-access.

Ang ilang mga kumpanya, nag-aalala tungkol sa matagal na naghihintay, ay maaaring magbayad para sa queues sa iba't ibang mga kumpanya upang matiyak na natatanggap nila ang mga kinakailangang mga virus.

Ayon sa New York Times, ang Novartis ay naka-sign up nang maraming taon nang maaga sa Oxford BioMedica upang makagawa ng kanilang mga virus.

AdvertisementAdvertisement

MilliporeSigma, isang biotech na kumpanya na gumagawa ng mga virus para sa mga kumpanya ng droga, ay nagsabi sa Times na sila ay "oversubscribed. "Ngunit sa isang pahayag sa Healthline, si Martha Rook, pinuno ng pag-edit ng gene at mga nobelang modalidad sa MilliporeSigma, ay nagsabi na ang mga sumusunod:

" MilliporeSigma ay dumaan sa isang malaking paglawak sa 2016 upang halos doble ang kapasidad ng produksyon sa Carlsbad nito, Pasilidad ng California … Dahil sa aming malawak na karanasan sa pagmamanupaktura, ang aming pinalawak na kapasidad ay magbibigay-daan sa amin upang matugunan ang higit pa sa di-balanseng imbalance ng merkado. Kami ay nakatuon sa pagtulong sa aming mga customer na dalhin ang kanilang paggamot sa merkado na may mataas na kalidad, on-time na produksyon ng viral vectors. "

Iba't ibang paggamot, iba't ibang mga virus

Ang isa sa mga pangunahing problema sa kasalukuyang mga porma ng gene therapy ay na walang" isa-size-fits-all "na virus na magagamit.

Iyon ay, ang gene therapy na nagta-target sa atay ay nangangailangan ng isang hanay ng mga dalubhasang virus na hindi maaaring magamit sa ibang bahagi ng katawan para sa, halimbawa, isang neuro-degenerative ailment.

Sa puntong ito, ang isang solong virus na maaaring gamitin sa buong mundo upang i-target ang anumang cell sa loob ng katawan ay hindi umiiral.

Iyan ang gumagawa ng isang espesyal na pagsisikap.

Ang paggawa ng mga virus ay magastos at nag-aalis ng oras - lalo na kung ito ay tumataas.

Byrne idinagdag na ang paghahanap ng mga sinanay na indibidwal ay isa ring problemadong aspeto.

"Hindi talaga ito mga limitasyon sa pasilidad lamang. Sa totoo lang, may kakulangan ng mga sinanay na tauhan na nasangkot sa larangan na ito, "sabi niya.

"May isang eksperto sa pagmamanupaktura ng bakuna, na marahil ang pinaka malapit na kaugnay na aktibidad, ngunit hindi ito eksaktong pareho. Ito ay tulad ng sinasabi ako ay isang mahusay na chef ngunit hindi isang mahusay na panadero, "idinagdag niya.

Ano ang maaaring dalhin ng hinaharap

Byrne ay umaasa na habang lumalaki ang Big Pharma sa arena, makakapagpatuloy sila sa paggawa ng virus.

Bilang karagdagan, ipinaliwanag niya, mayroon ding mga mas bagong pamamaraan para sa pagpapaunlad ng viral vector na umiiral ngunit hindi kalat na kalat sa mga tagagawa - pa.

Sa ngayon, ang paglipat sa pagitan ng kasalukuyang modelo ng produksyon at ang pangangailangan para sa viral vectors ay magiging isang magulo.

Ang pinakamainam na paraan upang magpatuloy sa pagmamanupaktura ay maaaring hindi rin ganap na korte.

"Ang mga pag-aaral na na-sponsor na akademiko at mga pasilidad sa akademiko ay napunan ang puwang para sa isang sandali at ngayon ay kinakailangan para sa bagong kapasidad na mag-online. Kung paanong itinalaga iyon, iyon ang susunod na pagsasaalang-alang, "sabi ni Byrne.