Paggamot ng kanser at CRISPR Gene Treatment

Sa kauna-unahang pagkakataon sa Estados Unidos, magagawang i-edit ng mga siyentipiko ang mga gen ng mga tao upang gawing mas mahusay ang mga ito sa pakikipaglaban sa kanser.

Ang pag-aaral sa kaligtasan ng yugto ay ang unang paggamit ng isang relatibong bagong teknolohiya sa pag-edit ng gene sa mga tao. Nakatanggap ito ng approval mula sa isang National Institutes of Health (NIH) panel nang mas maaga sa linggong ito.

AdvertisementAdvertisement

Ang paglipat ay nagbubukas ng pagkakataon para sa teknolohiya ng CRISPR upang i-reprogram ang mga gene ng isang taong may kanser sa pag-atake sa mga selulang tumor.

Ang pagsubok ay may kasamang 18 katao na may kanser. Tatanggalin ng mga mananaliksik ang ilan sa kanilang mga selulang T - isang uri ng immune cell na maaaring nakamamatay sa mga bukol - at magsagawa ng tatlong magkakahiwalay na pag-edit.

Sa pamamagitan ng mga pag-edit na ito, ang mga bagong selyenteng T ay makakakita at ma-target ang mga cell na kanser, alisin ang mga hadlang na maiiwasan ang pagtukoy at pag-target, at pigilan ang mga selula ng kanser na i-disable ang mga pag-atake laban sa kanila.

Sa ipinanukalang pag-aaral, nais ng mga mananaliksik na gumamit ng teknolohiya ng pag-edit ng gene ng CRISPR upang reprograma ang mga selyenteng T ng isang tao upang i-atake ang myeloma, melanoma, at sarcoma tumor cells.

CRISPR, na nakatayo para sa clustered na regular na naka-interspaced maikling palindromic ulit, nagsimula ramping up sa 2013 kapag natuklasan ng mga mananaliksik na maaari nilang gamitin ito upang i-cut ang genome sa mga cell sa partikular na mga lugar na kanilang pinili.

advertisementAdvertisement

Ang pagsubok ay gagamitin ang CRISPR / Cas9, na gumagamit ng bacterial enzymes na ipinakita na epektibo sa pagmamanipula ng mga tugon sa immune.

Bukod sa pagbubukas ng mga bagong paraan para sa pag-edit ng gene, ang teknolohiya ay nag-aalis dahil ito ay mura, mabilis, madaling gamitin, at hindi nangangailangan ng mga taon ng pagsasanay.

Magbasa pa: Ang mga siyentipiko ay Nakahanap ng Gene Pag-edit na may CRISPR Mahirap na Resist »

Espesyal na uri ng pag-edit

Habang ang desisyon ng Martes mula sa Recombinant DNA Advisory Committee (RAC) ay isang paglipat ng pasulong, ang teknolohiya ay nangangailangan pa rin ng pag-apruba ang US Food and Drug Administration (FDA), na nangangasiwa sa lahat ng mga klinikal na pagsubok.

Carrie D. Wolinetz, Ph.D D., associate director para sa patakaran sa agham sa NIH, sinabi na isinasaalang-alang ang pag-aaral ay nangangahulugang pagbabago kung paano sinusuri ng RAC ang mga pagsubok ng gene transfer at mga bagong teknolohiya, kabilang ang mga hindi alam na mga panganib na maaari nilang pose.

AdvertisementAdvertisement

"Ang mga mananaliksik sa larangan ng paglipat ng gene ay nasasabik sa pamamagitan ng potensyal na paggamit ng CRISPR / Cas9 upang ayusin o tanggalin ang mga mutasyon na kasangkot sa maraming sakit ng tao sa mas kaunting oras at sa isang mas mababang halaga kaysa sa mga naunang sistema ng pag-edit ng gene, "Isinulat niya sa isang blog entry.

Ang NIH ay nagpahayag ng mga alalahanin sa pag-edit ng genome ng tao sa takot sa hindi alam na mga kahihinatnan. Sa mga eksperimento na ito, ang mga gene na binago ay hindi makukuha at magiging dulo ng linya sa mga indibidwal na pasyente.

Noong nakaraang taon, idiniin ni Dr. Francis S. Collins, Ph.D D., direktor ng NIH na habang ang pagpopondo ng NIH ay tutulong sa pag-advance ng pag-edit ng gene, hindi nito pondohan ang anumang paggamit ng mga teknolohiya ng pag-edit ng gene sa mga embryo ng tao.

Magbasa Nang Higit Pa: Pag-edit ng Gene Maaaring Magamit upang Labanan ang mga Pandaraya na Nakasakit ng Lamok »

Pagpopondo mula sa Silicon Valley

Ang taong ito, ang billionaire ng Silicon Valley na si Sean Parker, ng Facebook at Napster katanyagan, ay nagbigay ng $ 250 milyon upang lumikha ng Parker Institute para sa Cancer Immunotherapy, na namumuno sa San Francisco.

AdvertisementAdvertisement

Ang pasilidad ay sumasaklaw sa higit sa 40 labs at anim na sentro, kabilang ang Stanford Medicine, University of California, San Francisco, at mga pangunahing unibersidad sa pananaliksik sa cancer.

Ang focus ng center ay ang pagpapagamot ng kanser sa pamamagitan ng immunotherapy, isang linya ng paggamot na nagpapalakas sa immune system upang labanan ang nakamamatay na sakit.

Para sa unang pagsubok, mga ulat sa Kalikasan, ang pag-edit ng gene ay gagawin sa University of Pennsylvania.

"Kami ay nasa isang punto sa pagbabago ng tono sa pananaliksik sa kanser at ngayon ay ang oras upang i-maximize ang natatanging potensyal ng immunotherapy upang ibahin ang anyo ng lahat ng mga kanser sa mapamamahalaan na mga sakit, na nagliligtas ng milyun-milyong buhay," sabi ni Parker sa isang pahayag. "Naniniwala kami na ang paglikha ng isang bagong pagpopondo at pananaliksik modelo ay maaaring pagtagumpayan ang maraming mga obstacles na kasalukuyang maiwasan ang pananaliksik breakthroughs. "

Magbasa Nang Higit Pa: U. K. Mga Siyentipiko Given OK na Gamitin ang Gene Editing sa Human Embryos»