Bagong Autism Drug: Mga Nakakapangyarihang Resulta

Kasalukuyang walang mga gamot na inaprubahan ng FDA upang gamutin ang mga pangunahing sintomas ng autism spectrum disorder (ASD).

Ngunit ang mga bagong natuklasan na na-publish sa Annals ng Clinical at Translational Neurology ay maaaring makatulong na buksan ang pinto sa mga pagpipilian sa nobelang paggamot habang pagpapadanak liwanag sa pinagbabatayan sanhi ng ASD.

AdvertisementAdvertisement

Sa maliit na bahagi ng klinikal na pagsubok sa I / II sa Paaralan ng Medisina ng University of California San Diego (UCSD), sinuri ng mga mananaliksik ang mga epekto ng isang gamot na tinatawag na suramin sa mga bata na may ASD.

Ang sampung lalaki na may autism, na edad 5 hanggang 14 taon, ay sumali sa pag-aaral na ito ng double-blind, placebo.

Ang limang batang lalaki ay nakatanggap ng isang iniksiyon ng suramin, habang ang natitirang limang natanggap na placebos.

Ang lahat ng limang kalahok na natanggap ng suramin ay nagpakita ng pansamantalang ngunit may pag-asa na pagpapabuti sa kanilang wika at pag-uugali, na walang malubhang epekto na iniulat.

advertisementAdvertisement

"Upang ilagay iyon sa konteksto," idinagdag niya, "ang autism spectrum disorder ay tinukoy bilang pagkakaroon ng isang ADOS iskor sa pagitan ng 7 at 10, na may 10 ang pinakamataas. Ang average na bata sa aming pag-aaral ay nagkaroon ng ADOS score na 8. 6. Pagkatapos ng anim na linggo, ang average ay 7 0. "

Sa mga kalahok na natanggap na suramin, natagpuan ng mga may-akda ng pag-aaral ang mga pagbabago sa pagsasalita, wika, paulit-ulit na pag-uugali, mga kasanayan sa pagkaya, katahimikan, at pagtuon.

Halimbawa, ang dalawang batang hindi nagtatalaga na ginagamot sa gamot ay nagsalita ng unang buong pangungusap ng kanilang mga buhay tungkol sa isang linggo pagkatapos matanggap ang mga injection.

Ang mga epekto ay nagwakas pagkatapos ng ilang linggo, na nagmumungkahi na ang maraming dosis ng gamot ay maaaring kailanganin.

Upang matutunan kung ang mga natuklasang ito ay maaaring ligtas na muling kopyahin, ang mga mas malaking pag-aaral ay kinakailangan.

AdvertisementAdvertisement

Magbasa nang higit pa: Kumuha ng mga katotohanan tungkol sa autism »

Pagbibigay ng liwanag sa mga sanhi

Ayon sa Centers for Disease Control and Prevention (CDC), nakakaapekto ang ASD sa tinatayang 1 sa 68 na bata sa Estados Unidos.

Ito ay may iisang kilalang dahilan, na nagdudulot ng mga hadlang sa pagbuo ng paggamot.

"Ang isa sa mga bagay na pinanghahawakan sa larangan ay ang pagkakaroon ng napakaraming heterogeneity, napakaraming pagkakaiba, mula sa isang tao hanggang sa isa pa," si Dr. Andrew Zimmerman, isang pediatric neurologist sa University of Massachusetts Medical School, sinabi sa Healthline."Mahirap mag-aral dahil hindi mo ito makitid sa mga simpleng kategorya. Mayroong napakalaking overlaps mula sa isang pasyente patungo sa isa pa, ngunit mayroong iba't ibang mga klinikal na katangian, biochemical na katangian, at genetic na katangian. "

Iminungkahi niya ang mga resulta ng pag-aaral ng Naviaux ng suramin ay maaaring makatulong sa mga mananaliksik na mag-navigate sa heterogeneity na ito, sa pamamagitan ng pagbibigay ng pananaw sa kung paano bumuo ng ASD.

AdvertisementAdvertisement

Naviaux sinabi na para sa ilang mga bata, ang mga resulta ng ASD mula sa isang paggamot na metabolic syndrome na sanhi ng abnormal na pagtitiyaga ng tugon sa panganib ng cell (CDR).

Ang CDR ay isang likas na reaksyon na ang mga selula ay may pinsala o stress. Ito ay nagiging sanhi ng kanilang mga lamad upang patigasin at limitahan ang kanilang mga pakikipag-ugnayan sa iba pang mga cell, hanggang sa ang perceived pagbabanta ay lumipas.

Ang CDR ay maaaring paminsan-minsan ay makaalis, na nagiging sanhi ng mga selula na kumilos na kung sila ay nasa panganib, kahit na pagkatapos ng pasimulang pagbabanta. Ito ay maaaring mag-ambag sa pagpapaunlad ng maraming mga malalang sakit, kabilang ang ASD, sinabi ni Naviaux.

Ang CDR ay pinananatili sa pamamagitan ng isang mekanismo na kilala bilang purinergic signaling, na nangyayari kapag ang mga maliit na molecule ay nakagapos sa mga purinergic receptor, kumikilos bilang isang senyas ng alarma.

Ang Suramin ay isang gamot sa antipurinergic na pumipigil sa mga molecule na ito sa pagbubuklod sa mga purinergic receptor, pagtigil sa CDR.

AdvertisementAdvertisement

Ang positibong epekto ng suramin sa mga bata at kabataan sa ASD ay nagbibigay suporta sa teorya ng Naviaux na ang abnormal na tugon sa panganib ng cell ay may papel sa sakit.

"Mayroong maraming mga track na ang mga tao ay nagtatrabaho, at ito ay isang napaka kapana-panabik na track," sabi ni Zimmerman. "Sa tingin ko ito ay isang bagong panahon sa pagtingin sa metabolic mga koneksyon ng cell. "

Magbasa nang higit pa: Bakit ang mga batang babae ay nagpapakita ng mga sintomas ng autism sa ibang pagkakataon kaysa sa mga batang lalaki»

Patuloy na pananaliksik ay kailangan

Upang masuri ang mga epekto ng maraming dosis ng suramin sa loob ng mas matagal na panahon ng panahon, ang Naviaux ay nagnanais na magsagawa ng mas malaking follow-up pag-aaral.

"Kailangan naming gawin ang susunod na pagsubok na may 40 hanggang 60 mga bata sa ilang iba't ibang mga site," sabi niya. "Iyon ay magiging parehong pag-aaral ng kaligtasan at pagiging epektibo. Titingnan namin ang 40 hanggang 60 mga bata at itanong ang tanong, tatlong dosis ng suramin na ibinigay sa loob ng tatlong buwan parehong ligtas at epektibo sa pagpapagamot sa mga pangunahing sintomas ng autism? "

Bago magsimula ang Naviaux sa pag-aaral na iyon, kailangan niya na makuha ang pagpopondo.

Suramin ay isang mababang gastos na gamot na malamang na hindi umani ng malalaking kita para sa mga kompanya ng parmasyutiko na karaniwang nagtatakda ng mga pagsubok sa gamot.

"Karaniwan, ang malaking pharma ay sumusuporta sa sampu-sampung milyong dolyar na nagkakahalaga nito para sa mga klinikal na pagsubok dahil ang mga ito ay makikinabang pagkatapos na maaprubahan ito ng FDA," sabi ni Naviaux. "Ngunit wala kami. Sa katunayan, sa mababang dosis na ginagamit namin, maaari naming sa prinsipyo tratuhin ang isang 8-taong-gulang na bata para sa isang buong taon na may $ 27 na halaga ng suramin. "

Ang unang pagsubok ng Naviaux ay pinondohan sa malaking bahagi sa pamamagitan ng mga mapagkawanggawa na donasyon. Pinaghihinalaan niya ang susunod na pagsubok ay umaasa rin sa suporta sa katutubo.

Sa mahabang panahon, umaasa siya na ang pananaliksik na ito ay makakatulong upang ipaalam sa ligtas at epektibong mga diskarte sa paggamot, hindi lamang para sa autism kundi para sa maraming iba pang mga kondisyon sa kalusugan.

"Ang natututuhan natin mula sa autism ay nagbibigay din sa atin ng mahahalagang pananaw sa malalim na biology at iba pang malubhang komplikadong sakit, tulad ng malubhang pagkapagod na syndrome, post-traumatic stress disorder, major depressive disorder, at marami pa," sabi niya.

Magbasa nang higit pa: Dapat bang mai-screen ang mga bata nang maaga para sa autism? »